7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
扩大消费是经济高质量发展的内在要求******
作者：唐未兵（湖南师范大学马克思主义学院教授、湖南省中国特色社会主义理论体系研究中心研究员）
扩大内需对于促进经济高质量发展有着十分重要的意义，中共中央、国务院日前印发《扩大内需战略规划纲要（2022－2035年）》指出，坚定实施扩大内需战略、培育完整内需体系，是加快构建以国内大循环为主体、国内国际双循环相互促进的新发展格局的必然选择，是促进我国长远发展和长治久安的战略决策。消费需求是内需的重要组成部分，有效扩大消费需求才能更好地扩大内需，2022年中央经济工作会议指出“着力扩大国内需求”是2023年的重要工作，并强调“要把恢复和扩大消费摆在优先位置”。
一
从消费市场的供求关系状况来分析，当经济发展质量不高时，往往是无效供给与无效需求并存，市场供求关系通常是失衡的。此时，在供给领域，要么供给不足，出现短缺；要么产能过剩，库存积压。在需求领域，要么因收入水平低导致消费能力低；要么因商品和服务质量低、社会保障水平低、消费环境还不完善等原因不敢消费；要么有了较高收入，却因国内产品和服务供给结构升级缓慢等原因而不愿消费。
高质量发展是经济运行过程中实现了供求高水平动态均衡的发展。显然，实现高质量发展，既要促进有效供给，也要保证有效需求。促进有效供给的关键是提高供给质量。为此，中央提出积极建设现代化经济体系，以供给侧结构性改革为主线，推动我国供给体系在产业、产品、企业和要素四个层面提高质量。加快改造传统产业，大力发展高技术产业、战略性新兴产业、现代服务业和现代制造业，进一步调整和优化产业结构，不断提高高端产业比重，为我国产业从全球价值链的中低端向高端转变提供具有国际竞争力的产业支撑。尤其是要以新一轮技术革命和产业革命为契机，培育壮大创新型企业，促进知识、技术、信息、人才、数据等高端要素快速发展。同时强化企业的质量意识和精品意识，培育一批在国内外有质量优势的品牌产品，不断提高商品和服务的供给质量和数量，优化供给结构，以顺应消费升级趋势，更好满足居民不断升级的消费需求。从需求看，有效需求的关键是人民日益增长的美好生活需要能够不断得到满足。为此，一方面应在加大公共服务供给、不断提高就业质量、稳定增加居民收入的基础上，减轻居民的养老、医疗、教育等负担，稳定居民消费预期，增强居民的消费信心，释放被抑制的需求；另一方面培育新的消费热点，拓展新的消费领域，扩大新的消费需求。最终促进供需在更高水平实现动态平衡，进而实现经济高质量发展。
加快构建以国内大循环为主体、国内国际双循环相互促进的新发展格局，是我国实现高质量发展的重大战略举措。在构建新发展格局的过程中，消费的作用非常重要。马克思深刻分析了社会再生产过程中生产、分配、交换和消费四个环节的辩证统一关系。生产决定分配、交换和消费，分配、交换和消费反作用于生产。生产和消费不仅具有直接的同一性，而且会相互作用，一方面生产决定消费，另一方面消费对生产产生反作用，消费是生产的目的和内在动力，使生产过程和产品得以最终完成。构建新发展格局的关键在于经济循环的畅通无阻，而畅通国民经济循环，必须加强社会再生产过程中的生产、分配、交换和消费四个环节的有效衔接，尤其是要全面促进消费，增强消费对经济发展的基础性作用，只有这样，国内大循环才会有稳定而又强劲的内生动力，生产过程和产品的最终实现才具有可靠保障。
二
党的二十大报告和2022年中央经济工作会议均提出，经济发展要实现“质的有效提升”和“量的合理增长”，这意味着实现经济高质量发展必须把经济增长质量和经济增长速度统一起来，在稳住经济增长速度的基础上提高经济发展质量，使发展速度和发展质量相互促进。当前，我国经济恢复的基础尚不牢固，需求收缩、供给冲击、预期转弱三重压力仍然较大。未来几年，化解经济下行压力、稳住经济增速是十分重要的任务。党的十八大以来，在拉动我国经济增长的“三驾马车”中，消费的表现突出，成为促进经济增长的第一拉动力，对经济增长的贡献率平均在60%以上。但从2022年的统计数据来看，最终消费支出对经济增长的贡献率有所下降。因此，当务之急是进一步统筹促进经济增长质量和经济增长速度，必须按照2022年中央经济工作会议所要求的，把恢复和扩大消费摆在优先位置，进一步激发消费活力、挖掘消费增长潜力，发挥好消费在推动经济实现质的有效提升和量的合理增长中的积极作用，为促进高质量发展作出新的贡献。
坚持从供给侧发力积极创造新的消费增长点。2022年中央经济工作会议强调“更好统筹供给侧结构性改革和扩大内需，通过高质量供给创造有效需求”。抓住绿色发展、数字经济与实体经济深度融合发展、产业结构调整转型等带来的发展机遇，加快实物消费基础设施提档升级，推动传统商贸创新发展，努力增加高品质产品和服务的供给。狠抓传统产业改造升级和战略性新兴产业培育壮大，着力补强产业链薄弱环节，在落实碳达峰碳中和目标任务过程中锻造新的产业竞争优势，创新打造更多消费新场景、新业态、新模式，促进数字消费、绿色消费，满足个性化、多样化、高品质的消费需求。加快推进重点领域产品和服务标准建设，完善消费领域信用信息共享共用机制，进一步改革体制机制，破除制约消费的体制机制障碍，使稳定消费的各项政策举措落实落地。要强化基本公共服务，兜牢基本民生底线，支持引导社会力量增加多元供给，持续增进民生福祉。
坚持从需求侧下功夫引导居民消费转型升级。增强消费能力，改善消费条件。完善收入分配制度，增加低收入群体收入，扩大中等收入群体，多渠道增加城乡居民收入，提高居民消费能力。加快消费结构升级，推进新型城镇化，催生新的增量需求。推动基于网络平台的消费增长，拓展新的智能化、信息化、体验式消费。发展多元托幼、养老服务。持续提升传统消费，大力培育新型消费，积极扩大服务消费，不断激发潜在消费，倡导进步的、文明的、健康的、科学的消费方式，促进物质消费与精神消费协调发展。
（本文系国家社会科学基金重大项目〔22&ZD051〕阶段性成果）
《光明日报》（ 2023年01月10日 11版）
